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      技术专题

      DMD新疗法进临床 直击线粒体缺陷

      去年FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物-针对外显子51跳跃的Exondys 51(eteplirsen),上市不久就销售佳绩高奏凯歌,新疗法也在不断跟进。

      最新的一个是来自生物制药公司,Mitobridge。近日,这个位于麻省剑桥市的公司宣布,PPARδ调节剂MA-0211进入一期临床,用于健康志愿者。

      MA-0211的全新之处,在于改善线粒体的功能和生成。

      过氧化物酶体增殖物激活受体β(PPARδ)调节剂能够将细胞代谢由糖倾向转变为脂倾向。

      MA-0211作用于DMD患者肌肉细胞,上调了脂肪酸氧化相关基因,从而增强了线粒体功能和线粒体生成。

      临床前数据显示,在DMD小鼠模型中,每日一次连续五周给药,增加小鼠的运动耐力,减少了肌肉坏死和炎症以及隔膜纤维化。

      在类似的研究中,与未处理的模型小鼠相比,成熟模型小鼠(给药六个月)的血清肌酸激酶降低,心脏和呼吸功能都得到改善。这些临床前数据显示了MA-0211逆转DMD关键缺陷和减缓疾病进程的潜力。

      Mitobridge成立于2013年,由MPM资本, Longwood资本和日本安斯泰来制药共同出资。公司A轮融资4500万美元,其名称来自于线粒体(mitochondrial)和剑桥的(Cambridge)的缩写。

      杜氏肌营养不良(DMD)是一种X染色体隐性遗传肌肉疾病,由于dystrophin蛋白的基因突变引起。Dystrophin是一种连结肌纤维的细胞骨架蛋白。当dystrophin失去正常功能的时候,肌细胞通透性改变,大量钙离子内流,导致线粒体破裂,从而引起即细胞内活性氧自由基升高,这是最终造成肌细胞死亡的原因之一。

      目前,世界各地的研究人员们正在不懈努力地寻找治疗DMD的方法,目前主要的研究领域包括刺激外显子跳跃来促进肌肉生长。抗肌萎缩蛋白替代蛋白、对抗肌肉炎症、增加肌肉血通量、保护心脏。

      此外,MA-0211作为线粒体调节剂,Mitobridge 也在研究其它线粒体功能障碍相关的疾病中的应用,包括治疗其它相关疾病的可能性。

      Mitobridge的首席科学官 Mike Patane说,用PPARδ调节剂来改善DMD患者线粒体功能和肌肉健康颇有前景。

      Mitobridge的线粒体功能增强剂MA-0211能否最终治疗DMD的新药,造福患儿呢?让我们拭目以待。

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